La tecnología CRISPR es una herramienta molecular utilizada para “editar” o “corregir” el genoma de cualquier célula. Eso incluye, claro está, a las células humanas. Sería algo así como unas tijeras moleculares que son capaces de cortar cualquier molécula de ADN haciéndolo además de una manera muy precisa y totalmente controlada. Esa capacidad de cortar el ADN es lo que permite modificar su secuencia, eliminando o insertando nuevo ADN.
Las siglas CRISPR provienen de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, en español “Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente interespaciadas.”
¿Cómo surgió?
Todo comenzó en 1987 cuando se publicó un artículo en el cual se describía cómo algunas bacterias (Streptococcus pyogenes) se defendían de las infecciones víricas. Estas bacterias tienen unas enzimas que son capaces de distinguir entre el material genético de la bacteria y el del virus y, una vez hecha la distinción, destruyen al material genético del virus.
Streptococcus pyogenes
Sin embargo, las bases de este mecanismo no se conocieron hasta más adelante, cuando se mapearon los genomas de algunas bacterias y otros microorganismos. Se encontró que una zona determinada del genoma de muchos microorganismos, sobre todo arqueas, estaba llena de repeticiones palindrómicas (que se leen igual al derecho y al revés) sin ninguna función aparente. Estas repeticiones estaban separadas entre sí mediante unas secuencias denominadas «espaciadores» que se parecían a otras de virus y plásmidos. Justo delante de esas repeticiones y «espaciadores» hay una secuencia llamada «líder». Estas secuencias son las que se llamaron CRISPR. Muy cerca de este agrupamiento se podían encontrar unos genes que codificaban para un tipo de nucleasas: los genes cas.
Las secuencias repetidas del CRISPR. Tomado de: Karginov FV y Hannon GJ. Mol Cell 2010
Cuando un virus entra dentro de la bacteria toma el control de la maquinaria celular y para ello interacciona con distintos componentes celulares. Pero las bacterias que tienen este sistema de defensa tienen un complejo formado por una proteína Cas unida al ARN producido a partir de las secuencias CRISPR. Entonces el material génico del virus puede interaccionar con este complejo. Si ocurre eso, el material genético viral es inactivado y posteriormente degradado. Pero el sistema va más allá. Las proteínas Cas son capaces de coger una pequeña parte del ADN viral, modificarlo e integrarlo dentro del conjunto de secuencias CRISPR. De esa forma, si esa bacteria (o su descendencia) se encuentra con ese mismo virus, ahora inactivará de forma mucho más eficiente al material genético viral. Es, por lo tanto, un verdadero sistema inmune de bacterias.
Proceso por el que el sistema CRISPR inactiva virus e integra parte de sus secuencias en el genoma de la bacteria.
Una nueva empresa de biotecnología tiene un plan audaz para usar CRISPR para acabar con la enfermedad cardíaca, y una de las compañías de tecnología más grandes del mundo está lista para ayudar a que se haga realidad.
Verve Therapeutics anuncio que había recaudado $ 58.5 millones en financiamiento, la mayoría de los cuales provinieron de GV (anteriormente Google Ventures), el brazo de capital de riesgo de la empresa matriz de Google Alphabet.
“Verve tiene un amplio potencial para abordar la principal causa de muerte en el mundo, a diferencia de todo lo que hemos visto antes», dijo el socio general de GV, Krishna Yeshwant, en un comunicado de prensa .
«Con nuestra terapia, podríamos cambiar el paradigma de tratamiento para la enfermedad cardíaca de la atención crónica, las píldoras diarias o las inyecciones mensuales a un enfoque único». Dijo Sekar Kathiresan, directos ejecutivo de Verve.
Sus usos van desde la agricultura, con la posibilidad de crear cultivos infalibles a pestes, hasta la corrección de genes responsables de enfermedades devastadoras para el ser humano, como la enfermedad de Huntington, trastornos de la sangre y docenas más que aquejan a millones de personas en el mundo, pero quizá lo que más enciende nuestra imaginación e inquietud colectiva son sus posibilidades de crear seres humanos con menos errores, vislumbrando la perfección biológica.
¿Qué hace a Verve diferente?
La mayoría de las compañías de terapia génica han ido tras enfermedades raras como la hemofilia. Pero Verve cree que editar el ADN de las personas podría ayudar a resolver la causa más común de muerte.
Los científicos saben que algunas personas tienen niveles bajos de colesterol malo, sin siquiera intentarlo. Incluso tienen una lista de mutaciones genéticas conocidas para proteger a las personas de las enfermedades cardíacas, diferencias en los genes con nombres como PCSK9 y NPC1L1 . El plan de Verve es utilizar CRISPR para instalar este tipo de mutaciones beneficiosas en otras personas.
Verve mantiene en secreto su lista de genes. Pero es probable que intenten editar los hígados de las personas; ahí es donde la grasa se procesa antes de que termine en tus arterias. Como parte de su lanzamiento, dice Verve, se está asociando con su compañía hermana de Google Verily para trabajar en la entrega de CRISPR a través de inyecciones de nanopartículas.
Verve acepta la edición de genes en adultos. Pero seamos realistas: también podría ser muy tentador introducir mejoras genéticas como éstas en embriones humanos. De hecho, ya ha sido probado.
El científico chino que creó niñas gemelas editadas por genes hizo un cambio genético para protegerlas del VIH. Sin embargo, el mismo científico, He Jiankui, también tenía un ojo en las enfermedades del corazón. Editó decenas de embriones humanos para eliminar PCSK9, algo que creía que sería una forma de evitar esta enfermedad.
